近日，廣州市賽普特醫藥科技股份有限公司自主研發的腦細胞保護領域首創（First-in-class, FIC）的小分子化學藥安腦三醇注射液在治療急性缺血性腦卒中的Ⅱb期臨床試驗中取得重大突破。試驗結果顯示，安腦三醇注射液顯著改善患者神經功能，并超預期達到主要臨床有效性終點。這些積極的數據為即將開展的確證性Ⅲ期臨床試驗奠定了堅實基礎。
該項前瞻性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的關鍵性Ⅱb期研究由國際著名腦血管病專家、首都醫科大學附屬北京天壇醫院王擁軍教授主導全國31家相關醫院共同完成。研究共入組303例中重度腦卒中且接受再通（溶栓或取栓）治療的患者，隨機均分至安腦三醇高劑量組、低劑量組及安慰劑組。研究的主要臨床終點為90天mRS評分0-1分的患者比例，次要療效指標包括90天mRS評分分布、與基線相比14天NIHSS評分改變等。
主要頂線數據
· 安腦三醇注射液顯著改善接受再通治療的腦卒中患者的神經功能和臨床結局。全組分析結果顯示：安腦三醇注射液高、低劑量組相對安慰劑組，在主要臨床結局（90天mRS 0-1分的患者比例）上取得約10%的絕對療效增益；與臨床結局的改善一致，高、低劑量的安腦三醇注射液均顯著改善了接受再通治療的腦卒中患者14天的神經功能（NIHSS評分下降比安慰劑組更顯著）。
· 安腦三醇注射液聯合血管內取栓治療（EVT）劑量依賴地十分顯著地改善了腦卒中患者的臨床結局。預設的亞組分析結果顯示：與安慰劑組相比，安腦三醇注射液以劑量依賴的方式使接受EVT治療的腦卒中患者的主要臨床結局得到大幅度提升：無殘疾/痊愈或接近痊愈（90天mRS 0-1分）的患者比例提升超過1倍，功能獨立（90天mRS 0-2分）患者比例的提升超過50%。
· 上述療效特點強烈提示了一種極具潛力的腦卒中治療的新標準（standard of care）：血管內取栓聯合安腦三醇注射液。自DAWN和DEFUSE-3兩項關鍵臨床試驗使血管內取栓（EVT）從2018年開始成為大血管閉塞（LVO）的腦卒中患者的標準治療方式，還沒有任何一種聯合用藥包括腦細胞保護藥可以在EVT治療的基礎上再次大幅度提高關鍵療效。綜合本研究的主要臨床結局分析顯示：EVT治療聯合使用安腦三醇注射液把90天mRS 0-1分的患者比例大幅提升至超過60%，意味著今后大部分接受EVT治療的腦卒中患者都可以獲得無殘疾即痊愈或接近痊愈的最佳臨床療效，極大改善了腦卒中患者的中遠期生存質量；而EVT治療聯合使用安腦三醇注射液把90天mRS 0-2分的患者比例大幅提升至超過70%，意味著今后每4位接受EVT治療的腦卒中患者就有3位可以獲得功能獨立的良好臨床療效，極大降低了腦卒中患者不良預后的風險、極大降低了腦卒中帶來的家庭和社會負擔。
· 安腦三醇注射液用于急性缺血性腦卒中患者的安全性和耐受性良好。在本項Ⅱb期臨床試驗中，高劑量組、低劑量組及安慰劑對照組的AE、TEAE、TRAE、重要的AE、SAE、癥狀性顱內出血（sICH）、死亡率等主要安全性指標的發生率均未見組間差異。
賽普特首席科學家顏光美教授表示：“安腦三醇注射液的Ⅱb期臨床試驗結果十分令人鼓舞，標志著我們在腦卒中治療領域的重大進展。這一重大突破不僅驗證了我們的科學假設，也為后續關鍵性臨床試驗的快速推進提供了有力支持。我們將加速完成III期確證性臨床研發，爭取早日為全球腦卒中患者帶來這一創新療法。”
在多年研發過程中，該項目得到了國家及地方各級政府層面的有力支持，獲得了國家“重大新藥創制”科技重大專項（“十三五”）、廣東省引進創新創業團隊、廣州市創新創業領軍人才百人計劃、廣州開發區科技領軍人才等重要政策專項支持與認定。
